Badania kliniczne, HTA, sieroce i pediatryczne

Dzień dobry i witamy w aktualizacji European Alliance for Personal Medicine (EAPM) – z prawdziwym wstrząsem w brytyjskiej polityce dominującej na pierwszych stronach gazet, EAPM zmienia swoje przemyślenia na temat tego, co to może oznaczać na arenie zdrowia, a także rozwoju w UE polityka, pisze dyrektor wykonawczy EAPM, dr Denis Horgan.

Zatwierdzenie HTA 

Eksperci ds. oceny technologii medycznych zbliżają się do metodologii, która ma być stosowana do ocen w całej UE. Ostatnio przedstawili stanowisko dotyczące wyboru punktów końcowych do badań klinicznych nowej terapii. Morning Health Care spotkał się z zespołem EUCOPE, europejskim lobby przedsiębiorców biotechnologicznych, aby poznać ich przemyślenia na temat najnowszego projektu.

Podjęcie decyzji, co mierzyć podczas testowania nowej terapii, to nie lada decyzja. Czy powinna być miarą objawów, czy braku potrzeby opieki? Czy powinien to być biomarker medyczny, czy wynik ankiety wśród pacjentów? A kiedy te rzeczy należy zmierzyć? Zdefiniowanie wyniku badania nie tylko wpływa na to, jak organ regulacyjny rozważy, jak dobrze produkt działa w stosunku do zagrożeń, ale także na to, czy może wykazać, że dodaje korzyści do istniejącego arsenału opieki.

Badania kliniczne wyniki (punkty końcowe) wstępny przewodnik określa, kiedy wybrać jeden wynik, a kto powinien go zgłosić. Na przykład mogą być zgłaszane przez lekarza lub przy pomocy diagnosty lub mogą być zgłaszane przez samych pacjentów.

Strony mają czas do 1 listopada na zgłoszenie uwag do projektu. Jest to również ostatni dokument, który należy wprowadzić do metodologii HTA w całej UE. Oczekuje się, że EUnetHTA skompiluje ostateczną metodologię pod koniec roku.

Komisja rozważa zmiany w przepisach dotyczących leków na choroby rzadkie

Na kilka tygodni przed opublikowaniem przez Komisję wniosków ustawodawczych członkowie parlamentarnej komisji ITRE są podzieleni co do tego, jak zabezpieczyć przyszłość najbardziej intensywnego badania naukowego sektora w Europie

reklama

Ponieważ wnioski legislacyjne, które mają zostać opublikowane przed końcem roku, sprawozdawca Parlamentu Europejskiego pozostaje w sprzeczności z innymi członkami komitetu ds. przemysłu i badań ITRE, co do kierunku nowej strategii farmaceutycznej UE.

Kwestią sporną jest fundamentalny podział na posłów, którzy wierzą, że dzięki odpowiednim zachętom firmy farmaceutyczne będą inwestować w badania i rozwój, promując swoją globalną konkurencyjność i przynosząc korzyści Europie jako całości, a posłów do PE, którzy wierzą, że większe zyski będą bardziej trafiać do akcjonariuszy niż na badania .

Artykuł opublikowany na ten temat przez EAPM jest dostępny tutaj: Upewnianie się, że zachęty dla sierot przechylają się we właściwy sposób w Europie.

Przegląd leków sierocych

Zgodnie z obecnymi przepisami Komisji leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób korzystają z dziesięcioletniej wyłączności na rynku. To o dwa lata więcej niż osiem lat przyznanych innym innowacyjnym lekom. Dodatkowa premia ma na celu zachęcenie do opracowywania leków, które można stosować tylko w leczeniu niewielkiej populacji pacjentów.

W związku z nadchodzącą rewizją ważne jest, aby zrozumieć, w jaki sposób warunki kryteriów klasyfikacji wpływają na trwający rozwój leku. Jeśli chodzi o rozpowszechnienie, w UE obowiązkowe jest oparcie tego na całej społeczności, a nie tylko na danych z kilku krajów. Częstość występowania nie jest czymś, co można „sfałszować” i jest sprawdzana we współpracy z poradami ekspertów, które opierają się na aktualnych dowodach.

W miarę jak zrozumienie choroby i informacje o leku sierocym stają się dostępne, klinicyści są lepiej poinformowani i bardziej skłonni do postawienia diagnozy choroby. Możliwe jest również, że stan ten zostanie uznany za podzbiór bardziej rozpowszechnionej choroby, która odbiera status sierocy w UE. Wszelkie obliczenia częstości występowania powinny odnosić się do wytycznych EMA.

Stan chorobowy może wydawać się oczywistym terminem, ale w kontekście kwalifikowania się jako lek sierocy, powinien wyróżniać się specyficznym profilem patofizjologicznym i rokowaniem klinicznym. Istotną kwestią przy wyznaczaniu leku sierocego w UE nie jest bycie podzbiorem bardziej rozpowszechnionego schorzenia.

Zagrożone wyroby medyczne dla dzieci

Nowe badania wykazały, że rozporządzenie, które weszło w życie w maju zeszłego roku, mające na celu poprawę nadzoru nad urządzeniami medycznymi, może zagrozić niektórym operacjom u dzieci i leczeniu rzadkich chorób.

Badanie z Trinity College Dublin, opublikowane w Kardiologia dziecięcawskazał, że wyroby medyczne obejmują ogromną różnorodność technologii, które są oceniane i zatwierdzane w Unii Europejskiej (UE) zgodnie ze zmienionym prawem, które weszło w życie 26 maja 2021 r., znane jako rozporządzenie w sprawie wyrobów medycznych lub MDR (UE 745 /2017).

Ma okres przejściowy, który pozwala produktom, które zostały zatwierdzone zgodnie z poprzednimi przepisami, być nadal wprowadzane na rynek najpóźniej do 26 maja 2024 r.

W wyniku szeregu nieprzewidzianych czynników istnieje możliwość, że MDR może spowodować, że produkty staną się niedostępne, co w konsekwencji spowoduje ryzyko utraty niektórych interwencji, które są od nich uzależnione.

Tom Melvin, profesor nadzwyczajny ds. regulacji urządzeń medycznych w szkole medycznej Trinity College, powiedział: „Rozporządzenie dotyczące urządzeń medycznych weszło w życie w maju 2021 r. W celu zastąpienia poprzednich przepisów obowiązujących od lat 1990. i poprawy bezpieczeństwa urządzeń medycznych , oprócz wspierania wprowadzania innowacyjnych technologii.”

Parlament UE i Rada podpisują ustawę o usługach cyfrowych

Głosowanie w sprawie zatwierdzenia DSA przez Radę Ministrów we wtorek jest następstwem wcześniejszego zatwierdzenia ustawy przez eurodeputowanych. Nowe przepisy (312 stron / 686 KB PDF, więc dużo czytania...) określają obszerne wymagania dla pośredników internetowych w zakresie sposobu, w jaki moderują publikowane treści i nadzorują handel towarami i usługami na ich platformach. DSA wejdzie w życie dopiero 20 dni po opublikowaniu w Dzienniku Urzędowym UE. 

Nie wyznaczono jeszcze daty publikacji. Data 19 października została wyznaczona na podpisanie DSA przez przewodniczącego Parlamentu Europejskiego i przewodniczącego Rady. Publikacja w Dzienniku Urzędowym nastąpi w późniejszym terminie.

Out-Law przewiduje, że DSA wejdzie w życie w połowie listopada. 

Dokładna data będzie szczególnie interesująca dla platform internetowych, ponieważ podczas gdy większość postanowień DSA wejdzie w życie dopiero po 15 miesiącach obowiązywania DSA, niektóre nowe przepisy wejdą w życie natychmiast – w tym obowiązki sprawozdawcze, które będzie mieć wpływ na to, czy platformy te są uważane za „bardzo duże platformy internetowe”, a zatem podlegają najbardziej rygorystycznym wymogom DSA, czy nie. Wyznaczono trzymiesięczny termin na wypełnienie obowiązków informacyjnych.

Prognozowane wzrosty cen szczepionek na COVID

W drugim roku pandemii, szczepionki mRNA firmy Pfizer i Moderna w dużej mierze królują. W nowych europejskich umowach zakupu firmy pobierają wyższe opłaty za swoje dawki.

Pfizer i Moderna podniosły ceny swoich szczepionek na bazie mRNA COVID-19 w Europie, The Financial Times pierwszy zgłoszony. Strzał Pfizera będzie kosztował 19.50 euro (23.15 USD) za dawkę w ramach nowej umowy na dostawy, podczas gdy Moderna będzie pobierać 25.50 USD za dawkę w ramach własnej umowy, zgodnie z dokumentami, do których dotarła gazeta.

Upadek badań klinicznych w Wielkiej Brytanii

Opieka nad pacjentem, NHS i wzrost gospodarczy są pomijane w wyniku załamania się liczby badań klinicznych w Wielkiej Brytanii, zgodnie z najnowszym rocznym raportem na temat badań klinicznych Stowarzyszenia Brytyjskiego Przemysłu Farmaceutycznego (ABPI). 

Pandemia COVID-19 przyspieszyła spadek badań klinicznych na późnym etapie w Wielkiej Brytanii w porównaniu z jej globalnymi odpowiednikami. Powinno to zaalarmować NHS i Whitehall, ponieważ liderzy zdrowia i decydenci dążą do poprawy opieki nad pacjentami i zapewnienia długoterminowego wzrostu gospodarczego. 

Raport „Ratowanie dostępu pacjentów do branżowych badań klinicznych w Wielkiej Brytanii” pokazuje, że liczba branżowych badań klinicznych rozpoczynanych w Wielkiej Brytanii rocznie spadła o 41% w latach 2017-2021, przy czym liczba badań dotyczących raka spadła o ten sam margines.

Z raportu wynika również, że w latach 2017 – 2021:

• Liczba badań przemysłowych fazy III rozpoczętych w Wielkiej Brytanii – tych z lekami najbliżej rynku – spadła o 48% w latach 2017-2021
• Wielka Brytania spadła w światowych rankingach późnych badań klinicznych, spadając z 2. na 6. w badaniach fazy II i z 4. na 10. w badaniach fazy III w latach 2017-2021 
• Dostęp pacjentów do branżowych badań klinicznych w Sieci Badań Klinicznych Narodowego Instytutu Zdrowia i Opieki (NIHR CRN) spadł z 50,112 28,193 do 2017 18 w okresie od 2021/22 do 44/XNUMX – spadek o XNUMX%.

Odkrycia te wskazują na wyraźne i poważne zagrożenie dla długoterminowej przyszłości przemysłowych badań klinicznych w Wielkiej Brytanii – oraz korzyści, jakie przynoszą one pacjentom, NHS i brytyjskiej gospodarce.

Sektory zdrowia i opieki w kryzysie w Wielkiej Brytanii

Zawirowania polityczne zdominowały wiadomości z Wielkiej Brytanii w ostatnich tygodniach. Zgodnie z coroczną oceną stanu zdrowia i opieki społecznej w Anglii dokonywanej przez Komisję ds. Jakości Opieki (CQC) w ciągu ostatniego roku, zatłoczony system opieki zdrowotnej i opieki prowadzi do pogorszenia dostępu ludzi do opieki i jej doświadczenia.

W tym roku – na podstawie działań kontrolnych CQC, informacji otrzymanych od społeczeństwa i osób świadczących opiekę oraz innych dowodów – ocenia się, że system opieki zdrowotnej i opieki jest zablokowany i niezdolny do efektywnego działania.

Bez podjęcia działań w tej chwili zatrzymanie personelu będzie nadal spadać w zakresie opieki zdrowotnej i opieki, zwiększając presję w całym systemie i prowadząc do gorszych wyników dla ludzi. Usługi zostaną jeszcze bardziej rozbudowane, a ludzie będą bardziej narażeni na krzywdę, ponieważ pracownicy będą próbować radzić sobie z konsekwencjami braku dostępu do usług społecznych, w tym opieki społecznej dla dorosłych. Będzie to szczególnie widoczne na obszarach o wyższej deprywacji ekonomicznej, gdzie dostęp do opieki pozaszpitalnej jest najbardziej obciążony. Oprócz zwiększonego ryzyka wyrządzenia krzywdy ludziom, więcej osób będzie zmuszonych do opuszczenia rynku pracy z powodu złego stanu zdrowia lub dlatego, że wspierają członków rodziny potrzebujących opieki.

I to na razie wszystko z EAPM – bądź bezpieczny i zdrowy, i ciesz się weekendem.

Udostępnij ten artykuł: