#EAPM - Badania opieki zdrowotnej: posuwamy debatę naprzód…

Badania w dziedzinie opieki zdrowotnej są ciągłą dyskusją, a Europejski sojusz na rzecz spersonalizowanej medycyny (EAPM) zawsze był głośny w tej ważnej dziedzinie, pisze dyrektor wykonawczy EAPM, Denis Horgan.

Szeroki temat i jego wiele elementów jest przedmiotem ciągłego zaangażowania Sojuszu i zostanie podkreślony podczas nadchodzącej corocznej konferencji 7th w Brukseli w 8-9 w kwietniu.

Wydarzenie to, podczas patronatu prezydencji rumuńskiej w UE, ma miejsce na bardzo udanym kongresie odbywającym się w Mediolanie pod koniec 2018, który obejmował wiele kwestii.

EAPM zauważa, że ​​Manfred Weber, kandydat Partii Europejskiej Partii Ludowej na nadchodzące wybory europejskie, w tym tygodniu wezwał UE do wspólnej pracy nad tym, co nazwał "ambitnym podejściem do badań nad medycyną".

To było częścią jego odsłonięcia planu głównego do walki z rakiem, który zawierał go mówiącego: "Nikt nie myśli, że jeden kraj może wygrać walkę" z chorobą.

Weber EPL dodał, że eksperci i badacze powiedzieli mu, że "jeśli połączymy nasze pieniądze i zasoby, faktycznie możemy wyleczyć raka".

EAPM opublikował niedawno artykuł na temat głównego kandydata, czyli "Spitzenkandidaten". Możesz to znaleźć tutaj.

reklama

Jak sugeruje Weber, jeśli chodzi o badania w Europie, istnieje wyraźna potrzeba większej współpracy. Jako przykład, Sojusz odegrał kluczową rolę w tworzeniu inicjatywy MEGA, która była tematem dyskusji na forum poświęconym innowacjom badawczym w tym tygodniu (więcej z warsztatów poniżej).

Sojusz Million European Genomes Alliance (MEGA) został dotychczas podpisany przez państwa członkowskie 19, a jego fundacja opierała się na potrzebie połączenia koalicji państw UE w celu współpracy przy wprowadzaniu innowacji do systemów opieki zdrowotnej.

Do tej pory w całej Europie istniało pewne fragmentaryczne podejście w różnych działach legislacyjnych, takich jak badania kliniczne, programy IVD i wiele innych.

Europa musi być bardziej proaktywna, gdy zastanawia się, w jaki sposób najlepiej wprowadzać innowacje do systemów opieki zdrowotnej, zwłaszcza jeśli chodzi o interoperacyjność, ale istnieje wiele innych obszarów.

W rzeczywistości zadano również pytania, także w tym tygodniu, dotyczące skuteczności ogólnego rozporządzenia o ochronie danych (GDPR), z Guido Rasi, szefem EMA, który zaskakuje wieloma stwierdzając, że nie jest pewien, czy rewolucja cyfrowa i otoczenie regulacyjne są ze sobą zgodne.

"Dwa" punkty wymagają natychmiastowej jasności - powiedział, powołując się na wtórne wykorzystanie danych w badaniach nad zdrowiem i pytając, kto jest odpowiedzialny, jeśli ktoś potrafi zidentyfikować dane anonimizowane w dobrej wierze.

Są to ważne punkty, a EAPM jest również zaniepokojony tym, że państwa członkowskie mogą wdrażać przepisy GDPR na różne sposoby, co wykracza poza cel kohorty miliona genomów UE, co oznacza, że ​​"podejście MEGA" prawdziwie kooperacyjnego podejścia jest kluczowe iść naprzód.

Warsztaty STOA dotyczące badań w zakresie opieki zdrowotnej 

Jak wspomniano, w czwartek 10 stycznia odbyły się warsztaty przeprowadzone przez panel Parlamentu Europejskiego ds. Oceny opcji naukowych i technologicznych (STOA) na temat innowacyjnych rozwiązań w badaniach w opiece zdrowotnej.

Dyskusja opierała się na manifeście wspieranym przez Europejski sojusz na rzecz spersonalizowanej medycyny.

Forum wysokiego szczebla w czwartek (10 styczeń) omawiało pomysły dotyczące opracowania nowatorskiego podejścia do zapewniania lepszej precyzji w medycynie w Europie, między innymi uczestniczyła belgijska minister zdrowia Maggie De Block i szef EORTC, Denis Lacombe.

EORTC był kluczowym czynnikiem stojącym za tym zgromadzeniem i odgrywa wiodącą rolę w Grupie Roboczej EAPM ds. Zagadnień regulacyjnych.

Na posiedzeniu Paul Rübig, poseł do PE, który jest wiceprezesem STOA, rozpoczął turę, mówiąc, że dane odgrywają ważną rolę w opiece zdrowotnej, szczególnie w sytuacjach transgranicznej opieki zdrowotnej. Wykorzystanie danych daje szansę na uratowanie życia i poznanie, które leki działają razem.

Rübig uważa, że ​​ustanowienie nowych ram między przemysłem, pacjentami, rządami i innymi zainteresowanymi stronami może złagodzić nieco problematyczną sytuację.

Belgijska minister zdrowia, która wcześniej brała udział w wydarzeniach EAPM, powiedziała, że ​​chce jak najszybciej zapewnić dostęp do leków wszystkim pacjentom - wskazując na podpisane w 2014 roku porozumienie z przemysłem farmaceutycznym, aby udostępnić pacjentom klinicznie istotne terapie. zrównoważony sposób.

Podczas warsztatów usłyszano również, że terapie genowe są w stanie znacząco poprawić życie pacjentów.

Na temat współczesnych koncepcji opieki zdrowotnej w 21st wieku, uczestnicy usłyszeli, że są bardzo skuteczne innowacyjne nowe leki, które zostały zatwierdzone na podstawie bardzo ograniczonej liczby pacjentów, ale są one stosowane u dużej liczby pacjentów dla długie okresy czasu.

Potrzebne są więcej danych i dowodów z całego świata.

Niektóre wyzwania przed ... 

Podczas warsztatów usłyszeliśmy, że jeśli chodzi o wyzwania związane z nowymi technologiami w badaniach naukowych i środowisku społecznym, dla naukowców dotyczą one głównie rozwiązań bioinformatycznych, technologii benchmarkingowych i interpretacji danych. Sytuacja jest złożona zarówno dla naukowców, jak i dla tych, którzy wprowadzają leki na rynek, przy czym te ostatnie są kwestionowane przez nowe pozwolenia na leczenie i stosowanie poza wskazaniami. Kwestie te stwarzają wyzwania w zakresie ustalania cen, oceny technologii medycznych i nowych wytycznych terapeutycznych.

Próby regulacyjne, które mają na celu udokumentowanie nowych leków, są z pewnością potrzebne, ale jako wady ich podstawowe punkty końcowe często koncentrują się wyłącznie na lekach i opierają się na silnie wybranych populacjach.

W rzeczywistości ramię kontrolne może nie odzwierciedlać rzeczywistej praktyki, co może prowadzić do niskiej ważności zewnętrznej, która nie służy odpowiednio codziennym pacjentom i lekarzom. Dzisiejsze badania kliniczne dotyczą optymalnych populacji pacjentów, kombinacji leków i sekwencji oraz czasu trwania leczenia, ale należy znaleźć sposób na przeprojektowanie sposobu współpracy.

Podczas warsztatów usłyszano o badaniu EMA, które wykazało, że spośród leków 48 z rakiem zatwierdzonych przez 2009 i 2013 tylko nieco ponad jedna trzecia wykazała przedłużenie przeżycia.

Uczestnikom powiedziano, że najważniejszą luką, jaką należy zająć się na poziomie europejskim, jest zrozumienie, jak przejść od badań skoncentrowanych na narkotykach do badań ukierunkowanych na pacjentów i społeczeństwo, przy jednoczesnym zapewnieniu interesów wszystkich zainteresowanych stron.

Europejska Federacja Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych (EFPIA) była reprezentowana na warsztatach i powiedziała, że ​​zainspirowała ich manifest, a zwłaszcza pomysły, jak stworzyć wspólną przestrzeń badawczą, aby dokonać jakościowej zmiany.

Aby dokonać skokowej zmiany, uczestnicy zostali poinformowani, że istnieje potrzeba zgromadzenia interesariuszy, którzy nie są przyzwyczajeni do wspólnej pracy. Sfera zdrowia jest wyjątkowa i mogą pojawić się konflikty interesów oraz potrzeba zachowania równowagi między dostępem do innowacji.

Neutralny broker jest niezwykle ważny i zaowocował stworzeniem Inicjatywy Innowacyjnych Leków.

Podczas warsztatów usłyszano o potrzebie rozbijania silosów na etapach rozwojowych oraz między badaniami i opieką, a dwa ostatnie wymagają zbliżenia.

Ponadto w procesie opracowywania i rejestracji występują pewne niejasności. Konieczne jest posiadanie przestrzeni, w której pacjenci i naukowcy mogą zebrać się, aby zrozumieć, jak sobie z nimi radzić.

IMI prowadzi projekt pod nazwą "Big Data for better results", który ma na celu zdefiniowanie rezultatów skoncentrowanych na pacjentach, ale także istotnych dla organów HTA, lekarzy i badaczy. To zależy od danych ze wszystkich obszarów.

Genomika, obrazowanie i stratyfikacja pacjenta 

Podczas warsztatów usłyszano, że sekwencjonowanie genomu kosztowało 10 mln EUR, co było najdroższym domem w Londynie w tym czasie, ale teraz kosztowałoby mniej niż bilet okresowy na Arsenał. Wiele osób może teraz mieć sekwencjonowane swoje genomy, jeśli zechcą.

Duże zmiany nastąpiły również w obrazowaniu. Zastosowanie tych technologii może odbywać się w badaniach i praktyce medycznej, chociaż te dwa obszary są zupełnie inne. Ale oba są istotne pod względem stratyfikacji pacjenta.

W praktyce klinicznej stratyfikacja może pomóc w lepszej diagnozie i prognozie, lepszym wykorzystaniu leków, na przykład w odniesieniu do spersonalizowanej medycyny, oraz w określonych ścieżkach opieki zoptymalizowanych dla indywidualnych przypadków.

W odkrywaniu leków stratyfikacja może zapewnić większą przejrzystość w zakresie celów terapeutycznych we wczesnym stadium rozwoju i sprawić, że badania kliniczne będą mniej kosztowne i bardziej prawdopodobne, że odniosą sukces w fazach II i III.

Warsztaty potwierdziły, że dla najlepszego rozwarstwienia wymagane są cztery filary. Są to testy genomowe na dużą skalę, stanowiąca jasną podstawę prawną do uzyskania dostępu do odpowiednich danych i podejścia do pacjentów, bardzo dużej wirtualnej kohorty, najlepiej do ustalenia skali populacji, oraz zharmonizowanej reprezentacji kluczowych aspektów elektronicznych kart zdrowia (EHR).

Uczestnicy dowiedzieli się, że Europa ma największą grupę rekordów EHR na świecie, z jednymi z najbardziej zaawansowanych programów genomiki klinicznej i populacyjnej na całym świecie. Podkreślono projekt utworzenia europejskiego miliona genomów, znany jako MEGA, a warsztaty usłyszały, że cel zostanie łatwo pokonany.

Destrukcyjne leki i HTA   

Podczas warsztatów usłyszano, że wysoce innowacyjne, potencjalnie lecznicze leki wymagają ponownej definicji wartości. Nowe modele biznesowe również napędzają potrzebę poprawy współpracy między właściwymi organami na poziomie krajowym i regionalnym w zakresie kluczowych elementów decyzji dotyczących cen leków.

Po drodze następuje zmiana paradygmatu, gdy opieka zdrowotna przechodzi od leczenia do potencjalnego leczenia i profilaktyki, od anatomicznego do molekularnego, od recepty na lek po dostarczenie terapii, od ryzyka / korzyści do klinicznej wartości dodanej i od zgody na dostęp.

Ta zmiana wymaga zmian ze strony naukowców, programistów, pacjentów i lekarzy.

W międzyczasie, podczas oceny technologii medycznych, warsztaty usłyszały, że ważne jest, aby organy HTA oceniały, co dzieje się z pacjentami po leczeniu, i jako takie, rzeczywiste dane na świecie mają kluczowe znaczenie.

Tradycyjnie istnieje wstępna ocena technologii medycznych w celu oceny pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, ale powinna być również późniejsza ocena porównawcza lub pełna ocena bezpieczeństwa chemicznego, nie tylko w celu refundacji, ale również w celu wsparcia odpowiedniego zastosowania.

Potrzebne są nowe metody HTA, aby wspierać internacjonalizację i dostosować się do nowej ery spersonalizowanej medycyny.

Pacjenci    

Uczestnicy usłyszeli, że jeśli opieka zdrowotna odpowiada na rzeczywiste potrzeby pacjentów w zakresie opracowywania leków, zmniejsza to ryzyko dla wszystkich stron.

Rozwój i dostęp do medycyny to proces sekwencyjny, którego kolejność ma na celu wprowadzenie na rynek wydajnych produktów. To nie jest optymalne i mogłoby być lepsze, ale działa. Istnieje jednak zagadka między dostępem a dowodami, a podstawowe pytanie brzmi: „Jakie są wystarczające dowody?”

Udostępnij ten artykuł: