Podjęcie kroków w kierunku leczenia pacjenta-centric

Tony Mallett

Medycyna spersonalizowana (PM) zaczyna się od ciebie i mnie. Chodzi o wzmocnienie pozycji pacjenta i zapewnienie odpowiedniego leczenia właściwemu we właściwym czasie. Brzmi prosto? Cóż, nie jest, z różnych powodów, ale koncepcja już zaczyna rewolucjonizować medycynę i sposób leczenia.


Najpierw trochę tła: w praktyce, zamiast unikalnego leczenia dla każdej osoby, pacjentów dzieli się na grupy na podstawie ich budowy molekularnej za pomocą biomarkerów. Są to cechy, które można wykorzystać jako wskaźniki do pomiaru, na przykład, odpowiedzi farmakologicznych na określone leczenie.

Tak więc, chociaż ty i ja możemy mieć tę samą chorobę jako taką, nasze struktury molekularne mogą oznaczać, że jedno z nas reaguje na określone leczenie, podczas gdy to samo leczenie nie zadziała na drugiego.

Dzięki takiej stratyfikacji staje się możliwe stworzenie modelu medycznego za pomocą profilowania molekularnego, aby dopasować odpowiednią strategię terapeutyczną dla właściwej osoby we właściwym czasie. Może również oznaczać predyspozycje do choroby, a także pozwala na wczesną profilaktykę. Wszystkie dobre rzeczy.

Walka o tę rewolucję jest Europejski Sojusz na rzecz Spersonalizowany Medicine (EAPM), która zrzesza ekspertów ds. opieki zdrowotnej, ustawodawców i rzeczników pacjentów zajmujących się poważnymi chorobami przewlekłymi. Celem jest poprawa opieki nad pacjentem poprzez przyspieszenie rozwoju, dostarczania i wdrażania PM i diagnostyki.

Chociaż istnieje dopiero od dwóch lat, EAPM zyskała już poparcie ponadpartyjnych posłów do PE i wielu kluczowych postaci w dziedzinie zdrowia, w tym byłego europejskiego komisarza ds. zdrowia, Davida Byrne'a.

reklama

Mieszanka jej członków zapewnia rozległą wiedzę naukową, kliniczną, opiekuńczą i szkoleniową w zakresie PM i diagnostyki, dla różnych grup pacjentów, środowisk akademickich, pracowników służby zdrowia i przemysłu. Odpowiednie departamenty Komisji mają status obserwatora, podobnie jak Europejska Agencja Leków, więc naprawdę jest w awangardzie tego szybko rozwijającego się, opartego na nauce podejścia do opieki zdrowotnej.

PM wyraźnie ma potencjalnie bardzo duże korzyści zarówno dla pacjentów, klinicystów, jak i systemów opieki zdrowotnej. Zostało to już dostrzeżone przez Komisję, która stwierdziła: „Wraz z pojawieniem się nowych technologii… na horyzoncie pojawia się teraz medycyna spersonalizowana. W dłuższej perspektywie lekarze mogą być w stanie wykorzystać informacje genetyczne w celu określenia odpowiednich leków, jednocześnie odpowiednia dawka i czas. Dziedzina ta ma już wpływ na strategie biznesowe firm, projektowanie badań klinicznych i sposób przepisywania leków”.

I to nie są puste słowa, ponieważ PM jest uwzględniany w inicjatywach legislacyjnych UE, w tym w przepisach dotyczących wyrobów medycznych i badań klinicznych oraz w nowym systemie nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii.

Aby przyspieszyć realizację programu, EAPM rozpoczyna w tym tygodniu (19 lutego) kampanię STEPs w brukselskiej siedzibie Parlamentu Europejskiego. STEPs oznacza Specjalistyczne Leczenie Pacjentów Europy i ma na celu zwrócenie uwagi obecnym i potencjalnym posłom do PE na możliwości związane z PM oraz korzyści dla ich wyborców (tj. Ciebie i mnie) w okresie poprzedzającym tegoroczne wybory europejskie. Można o tym przeczytać tutaj.

Zasadniczo nakreśla on pięć KROKÓW w kierunku zdrowszej Europy poprzez zapewnienie jakości życia pacjentów dzięki PM. Celem jest zapewnienie otoczenia regulacyjnego, które umożliwi pacjentom wczesny dostęp do nowatorskiej i skutecznej PM; zintensyfikować badania i rozwój w zakresie PM, uznając jednocześnie jego wartość; poprawić kształcenie i szkolenie pracowników służby zdrowia; wspierać nowe podejścia do refundacji i oceny HTA, wymagane dla dostępu pacjentów do PM, oraz; zwiększyć świadomość i zrozumienie PM.

Osoby zaangażowane w tę dziedzinę są przekonane, że osiągnięcie tych celów poprawi jakość życia pacjentów w całej Europie.

Ale powiedzmy sobie jasno – istnieją prawdziwe wyzwania i przeszkody do pokonania. Koszt, jak zawsze, jest ogromnym problemem. Podobnie jak dostęp pacjentów do badań klinicznych (lub jego obecny brak). Edukacja pacjentów i klinicystów to kolejne wyzwanie, podobnie jak debata na temat wykorzystania danych. Współpraca między zainteresowanymi stronami to jeszcze jedno… lista jest długa.

Przynajmniej jeśli chodzi o edukację, eksperci są jednoznaczni. „Niemożliwe jest wzmocnienie pozycji pacjentów, jeśli nie są w stanie zrozumieć przekazywanych im informacji. Musi to być proste i skuteczne” – powiedział Ian Banks, przewodniczący Grupy Roboczej ds. Pacjentów ECCO Reporter UE. Poparł go przewodniczący Grupy Roboczej ds. Badań EAPM, profesor Ulrik Ringborg, który zgodził się, że przekazywanie informacji jest kluczem do zaangażowania pacjentów we własne leczenie.

Wydaje się jednak, że europejska polityka zdrowotna również musi się zmienić, a czasami niechętne zainteresowane strony muszą szybko i wspólnie działać.

„Chociaż w Europie może nie być Tea Party, z pewnością czujemy potrzebę zmian” – mówi profesor Louis Denis, dyrektor Centrum Onkologii w Antwerpii, dodając: „Nasz system polityki zdrowotnej musi się zmienić, ale pewna liczba zainteresowanych stron nie masz ochoty się zmieniać."

Profesor Denis wezwał również do ściślejszej i lepszej współpracy europejskiej w zakresie badań podstawowych i otrzymał wsparcie od dyrektora Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC), Denisa Lacombe, który powiedział tej stronie internetowej: „Wszyscy interesariusze powinni opuścić swoją strefę komfortu. Zmierzamy w kierunku nowych form badań klinicznych dla medycyny spersonalizowanej i wszyscy – czyli farmacja, środowisko akademickie, płatnicy, organy regulacyjne – musimy przejść do nowej formy współpracy”.

Lacombe dodał: „Pacjenci czekają na poprawę terapeutyczną i pytają nas – skoro mamy dobre technologie, czy naprawdę dostarczamy im najlepsze nowe leki? A jeśli spojrzymy twardo w lustro, faktem jest, że nie wykorzystujemy technologii optymalnie. więcej współpracy, nowe modele… a to oznacza, że ​​musimy myśleć nieszablonowo”.

Podejmując ten temat, profesor Per-Anders Abrahamsson z Europejskiego Towarzystwa Urologicznego (EAU) powiedział: „Zawody medyczne muszą zmienić to, co dzieje się w laboratoriach, aż do lekarzy, a ostatecznie do nasi pacjenci.

„Musimy współpracować z innymi specjalistami, aby coś zmienić. Musimy myśleć, studiować, badać, odkrywać, oceniać, uczyć, uczyć się i zatwierdzać. To jest nasza wizja przyszłości – przyszłości, która już nadeszła. "

Jeden z jego kolegów z EAU, Didier Jacqmin, jest profesorem urologii w Parlamencie Europejskim – mieście Strasburg we Francji. Przyznaje, że dwa główne wyzwania związane z PM obejmują doprowadzenie pacjentów do badań klinicznych oraz koszt produkcji leków, które działają dla podgrup. Po wybraniu profili genetycznych przeprowadzane próby są z definicji mniejsze. Zaangażowanie pacjentów jest już problemem w przypadku większych badań.

„Wśród niektórych pacjentów istnieje obawa przed badaniami” – powiedział Didier – „a także brak świadomości, że się one odbywają. Musimy bardziej zaangażować pacjentów, lepiej informować i reklamować te badania opinii publicznej. Nawet dużo lekarzy pierwszego kontaktu nie wie, że badania trwają”.

Na ten temat Mary Baker, MBE, która jest przewodniczącą Europejskiej Rady Mózgu, zwraca uwagę na kolejną kwestię: „Pacjenci często nie chcą przekazywać poufnych danych osobowych, które są niezbędne do badań. Musimy być w stanie komunikować się z pacjentami, aby wyjaśnić korzyści. Potrzebna jest debata społeczna, a tego obecnie brakuje.

„Niemniej jednak”, dodała, „z medycyną spersonalizowaną wiąże się ogromna nadzieja”.

Następną kwestią jest wprowadzenie na rynek leku, który działa na podgrupę. Powiedział Jacqmin: „To trudne dla firm, ponieważ jest to kosztowne pod względem badań i rozwoju. Jednym ze sposobów złagodzenia ciosu jest przyznanie firmom farmaceutycznym dłuższej wyłączności na nowy, ukierunkowany na podgrupę produkt, aby umożliwić im odzyskanie pieniędzy ”.

A Baker dodał: „Koszty rozwoju rosną. Wysiłek jest wysoki dla tego, co z definicji jest mniejszym rynkiem. Zasadniczo, jeśli chodzi o PM, musimy znaleźć nowe sposoby, aby to działało”.

Ale to nie tylko nowa struktura, która ma wprowadzić leki na rynek, jest wymagana. Jak gotowe są poszczególne systemy opieki zdrowotnej na coś, co może być eksplozją PM?

„Ogólnie rzecz biorąc, brakuje przewidywania i długoterminowej wizji, z pewnością w niektórych państwach członkowskich. Na przykład NHS jest świetna w ćwiczeniach przeciwpożarowych, ale nie jest dobra w ćwiczeniach DNA” – nalegał Baker. „Nauka musi opierać się na infrastrukturze, komunikacji, wiedzy i socjoekonomii”.

Dagmar Roth-Berhendt zgodziła się, że państwa członkowskie mają wiele do zrobienia. Jest posłanką do Parlamentu Europejskiego od 1989 r. i między innymi była czołową postacią w Komisji Ochrony Środowiska Naturalnego, Zdrowia Publicznego i Bezpieczeństwa Żywności tej instytucji, znanej jako ENVI.

Niedawno zaangażowała się w debatę nad wyrobami medycznymi do diagnostyki in vitro – ważnym aktem prawnym z zakresu PM.

„Spersonalizowana medycyna jest z pewnością wielką nadzieją dla wielu ludzi i w wysiłkach na rzecz znalezienia lekarstw na choroby w przyszłości” – powiedziała. „Ale chciałbym zobaczyć ogólne podejście we wszystkich państwach członkowskich, aby rzeczy były porównywalne.

„Im dłużej patrzę, tym mniej mam pewności, że pacjent jest rzeczywiście w centrum, w którym powinien być. To z pewnością musi się zmienić”.

Są to główne problemy, ale jest jeszcze jeden duży, z którym wiele osób na pierwszej linii musi sobie poradzić: PM obejmuje również ciężką pracę nad interakcją z pacjentami, edukacją ich i, co najważniejsze, słuchaniem ich.

Powiedział Jacqmin: „Nie chodzi tylko o zrozumienie i wykorzystanie nauki. PM to także dostosowanie się do pacjenta przed tobą. Może on mieć kilka opcji – takich jak obserwacja, operacja, radioterapia itp. – i musimy wziąć pod uwagę uwzględniać wybory pacjenta.

„Nie jesteśmy na miejscu pacjenta i nie znamy jego stylu życia, sytuacji rodzinnej itp. Ważne jest, aby słuchać i zawsze odsyłamy go do domu z mnóstwem porad i pisemnych informacji, które pomogą mu dokonać właściwego wyboru dla jego wyjątkowe okoliczności.

„Faktem jest”, podkreślał Jacqmin, „że dobrze poinformowany pacjent jest szczęśliwszy i ma lepszą jakość życia”. To właściwie miejsce, w którym weszliśmy.

Wygląda więc na to, że PM ma jeszcze długą drogę do przebycia. Ale jeśli uda się znaleźć rozwiązania – a tak się stanie – to rewolucyjne podejście będzie miało ogromny wpływ na sposób leczenia pacjentów (we wszystkich znaczeniach tego słowa) w najbliższej przyszłości i później. A to może jedynie prowadzić do zdrowszej Europy.

Tony Mallett jest niezależnym dziennikarzem z Brukseli. [email chroniony]

Udostępnij ten artykuł: