Postęp w terapii – europejska innowacja w czasach po COVID-19

Dzień dobry, koledzy medyczni i witamy w aktualizacji European Alliance for Personaled Medicine (EAPM) – z pewnością ostatnio był zajęty EAPM, związany z produktami leczniczymi terapii zaawansowanej (ATMP), pisze Dyrektor Wykonawczy EAPM dr Denis Horgan.

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP)

EAPM opublikowało niedawno artykuł na temat produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) – został on stworzony z grupą ekspertów i odzwierciedla punkt widzenia EAPM w tej kwestii. Jest to kwestia, która jest bardzo dyskutowana na szczeblu UE - Hiszpańska eurodeputowana Susana Solís Pérez (Renew Europe) powiedziała, że ​​jej zainteresowanie zaawansowaną biotechnologią i ATMP przyszło naturalnie. Z wykształcenia inżynier, zanim została posłanką do PE, spędziła 18 lat w sektorze prywatnym.

Zbliżająca się rewizja przepisów farmaceutycznych jest doskonałą okazją do zwrócenia uwagi na sektor, powiedział eurodeputowany: „Możliwości są ogromne, ale wyzwania również”. Pérez powiedziany. 

Komisja Europejska nie planuje jednak zmiany kryteriów klinicznych stosowanych do klasyfikowania terapii jako produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) w nadchodzącym przeglądzie przepisów dotyczących krwi, tkanek i komórek, Andrzej Rysu, dyrektor ds. systemów i produktów zdrowotnych w DG SANTE, powiedział. 

Przemawiając na imprezie, Rysi powiedział, że propozycja jest spodziewana przed latem. „Nadszedł czas, aby zaktualizować te ramy, aby nadal zapewniały, że wymogi bezpieczeństwa i jakości odzwierciedlają wiele osiągnięć technologicznych i nowe zagrożenia w dziedzinie transplantacji, transfuzji i wspomaganego rozrodu” – powiedział urzędnik Komisji w przygotowanych uwagach.

Panele ekspertów EAPM - Wyzwania przed nami!!

reklama

Pomimo wyjątkowych możliwości tych technologii, istnieją pewne nierozstrzygnięte wyzwania w dziedzinach regulacji, nauki, produkcji i dostępu do rynku, które wciąż utrudniają wykorzystanie potencjału. Terapie genowe wykazują szereg specyficznych cech, które stanowią wyzwanie dla obecnego paradygmatu systemów opieki zdrowotnej. Obecnie ich wyniki są niepewne. Są to „jednorazowe i jednorazowe terapie”, jako pojedyncze metody leczenia chorób przewlekłych, obecnie tylko dla ograniczonej populacji i prawdopodobnie oferujące poprawę zmieniającą życie. 

Przed sektorem stoi wiele wyzwań, które utrudniają przełożenie badań na dostęp pacjentów. Wydajność ATMP nadal wymaga optymalizacji. Terapia genowa jeszcze nie spełniła swoich obietnic dla pacjentów. Istnieją kwestie naukowe, kliniczne i regulacyjne, które utrudniają rozwój sektora, w tym niedostateczne zrozumienie sposobu działania/reagowania produktów w organizmie, potrzeba solidnych i przewidywalnych procesów produkcyjnych, które mogą wytwarzać produkty odpowiednie dla pacjenta w albo w sposób zindywidualizowany, albo w sposób „bardzo małych populacji”, silna korelacja między znajomością produktu a profilem bezpieczeństwa i korzyściami klinicznymi (w tym RWD w przestrzeni porejestracyjnej) oraz zdolnością do obniżenia kosztów.

W przeciwieństwie do innowacji z nowymi jednostkami chemicznymi lub biologicznymi, takimi jak przeciwciała i szczepionki, rozwój ATMP wiąże się ze znaczną niepewnością naukową i techniczną, połączoną z ograniczonym doświadczeniem w zastosowaniach klinicznych i handlowych oraz trudnościami dla MŚP w dostępie do funduszy. 

Regulacyjne

Prawodawstwo ewoluowało na przestrzeni dwóch dekad zarówno w celu promowania potencjału sektora, jak i ochrony społeczeństwa. Podstawowe przepisy UE dotyczące farmaceutyków z 2001 r. zostały zaktualizowane w celu uwzględnienia postępu nauki i technologii. Zgodnie z prawodawstwem UE komórki macierzyste są klasyfikowane jako ATMP, gdy te komórki są poddawane znacznym manipulacjom lub są wykorzystywane do innych podstawowych funkcji. Mogą to być produkty somatycznej terapii komórkowej lub produkty inżynierii tkankowej, w zależności od tego, jak lek działa w organizmie.

Sami regulatorzy napotykają trudności w podejmowaniu decyzji. Ocena alipogenu przez EMA była wynikiem długotrwałych obrad, podczas których sprawa była badana i głosowana czterokrotnie, a konwencje – jeśli nie zasady – regulujące procedury EMA zostały prawie wyrzucone przez okno. EMA odrzuciła jego aprobatę pomimo pozytywnej rekomendacji specjalistycznej komisji CAT, wskazującej na potrzebę wyjaśnienia relacji między Komitetem ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) a Komitetem ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oraz większego uznania, że ​​wiele kwestii w dokumentacji regulacyjnej ATMPs wymagają szczegółowej wiedzy na temat produktów terapii genowej i komórkowej, oprócz solidnej wiedzy ogólnej na temat zagadnień tradycyjnej farmakologii. Sami członkowie CAT utrzymują, że szybko rozwijająca się dziedzina terapii genowej wymaga zintegrowanego podejścia. 

Warto również zauważyć…

ATMP odgrywają ważną rolę we wzmocnionej współpracy UE-USA w zakresie leków, przy czym wyżsi urzędnicy z Komisji, EMA i FDA uznają „podobne wyzwania regulacyjne po obu stronach Atlantyku” i zgadzają się zachęcać do wczesnego równoległego doradztwa naukowego i zacieśniać współpracę w sprawie wspólnych naukowych podejść do regulacji 

Dodatkowa pomoc może pojawić się w postaci (również opóźnionego) rozporządzenia z 2014 r. dotyczącego badań klinicznych, wprowadzającego bardziej zharmonizowane i szybsze procesy zatwierdzania badań klinicznych. A jeśli chodzi o wsparcie publiczne, pomimo obecnego złożonego reżimu regulacyjnego istnieje równowaga na korzyść nawet terapii genowej, aczkolwiek obarczona znaczną niepewnością.

W sektorze produkcyjnym rośnie zainteresowanie integracją systemów w produkcji i dystrybucji, ponieważ rośnie przekonanie, że dobrze zdefiniowane strategie będą miały kluczowe znaczenie dla przyszłej standaryzacji i optymalizacji przepływu pracy.

Inne obszary zaawansowanych badań obejmują leki małocząsteczkowe, które selektywnie kontrolują translację mRNA do białek, roślinne mikropęcherzyki zawierające małe RNA w dostarczaniu i wspomaganiu zrównoważonej terapii przeciwnowotworowej oraz opracowanie nowej generacji terapii genowych, technologii CRISPR-Cas9 i inżynierii terapeutyki egzosomowe.

Będzie to kwestia zaangażowania w EAPM i zainteresuje naszych członków przez resztę roku – a EAPM opublikowało artykuł, Promowanie opieki zdrowotnej za pomocą produktów leczniczych terapii zaawansowanej: dyskusja na temat zasad, który jest dostępny do przeczytania, kliknij tutaj.  

A w innych kwestiach politycznych...

EMA i EUnetHTA publikują program prac na lata 2021-2023

EMA i poprzednia Europejska Sieć Oceny Technologii Medycznych (EUnetHTA), utworzona w wyniku kolejnych wspólnych działań, z których ostatnie zakończyło się w maju 2021 r., rozpoczęły współpracę w 2010 r. w oparciu o zalecenia Forum Farmaceutycznego Wysokiego Szczebla1 w celu wykorzystanie synergii między oceną regulacyjną a oceną technologii medycznych (HTA) w całym cyklu życia leku. Ustanowiono pierwszy plan prac EMA-EUnetHTA na lata 2012-2015, a sprawozdanie z wyników tych wspólnych prac opublikowano w kwietniu 2016 r. Następnie uzgodniono drugi wspólny plan prac na lata 2017-2021, a sprawozdanie opublikowano w Czerwiec 2021. 

Parlament daje ostateczne zielone światło ustawie o udostępnianiu danych

Prawodawcy zatwierdzili porozumienie, które negocjatorzy z Parlamentu i Rady zawarli w grudniu w sprawie ustawy o zarządzaniu danymi, która ma na celu zwiększenie gospodarki opartej na danych poprzez regulację pośredników. Umowa została zatwierdzona przytłaczającą większością 501 głosów do 12, przy 40 wstrzymujących się. DGA określa zasady handlu danymi, obejmuje mniejsze podmioty gospodarki opartej na danych i zapewnia mechanizm ponownego wykorzystywania danych sektora publicznego. „Naszym celem w ramach DGA było stworzenie podstaw dla gospodarki opartej na danych, której ludzie i firmy mogą zaufać. Tylko wtedy, gdy zagwarantowane jest zaufanie i uczciwość, udostępnianie danych może rozwijać się w pełni i stymulować nowe modele biznesowe i innowacje społeczne” – Angelika Niebler , powiedział wiodący negocjator Parlamentu Europejskiego. 

Epidemia tajemniczego zapalenia wątroby

Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) potwierdziła, że ​​co najmniej jedno dziecko zmarło po zachorowaniu na tajemniczą epidemię ostrego zapalenia wątroby, które zaatakowało dzieci w 10 krajach europejskich. Według danych WHO na dzień 21 kwietnia na całym świecie było co najmniej 169 przypadków „nieznanego pochodzenia”. „Przypadki miały miejsce w wieku od jednego miesiąca do 16 lat. 17 dzieci (około 10 procent) wymagało przeszczepu wątroby; zgłoszono co najmniej jeden zgon” – powiedziała WHO. Zapalenie wątroby to stan zapalny wątroby, która jest ważnym narządem do przetwarzania składników odżywczych, filtrowania krwi i zwalczania infekcji. Podczas gdy WHO stwierdziła, że ​​przyczyna infekcji jest nadal badana, organ ONZ zauważył, że infekcja adenowirusem prowadząca do ostrego zapalenia wątroby była jedną z możliwych opcji branych pod uwagę.jonowy.

Jak pandemia wpłynęła na zdrowie kobiet

Trzynaście procent kobiet, w porównaniu z 7% mężczyzn, powiedziało również, że musiało ominąć wizyty lekarskie lub uniknąć systemu opieki zdrowotnej podczas pandemii „z powodu czynników niezależnych ode mnie”, takich jak finanse, transport lub niepełnosprawność fizyczna. (Getty Zbiory obrazów) Pandemia zmieniła życie ludzi na całym świecie i miała szczególnie wyjątkowy wpływ na kobiety. Większa liczba kobiet została wyparta z rynku pracy, gdy kraj został zamknięty, a dla wielu dużym wyzwaniem było pogodzenie pracy zdalnej z obowiązkami rodzinnymi w okresie niepewności gospodarczej, ograniczonych możliwości opieki nad dziećmi i niestabilnych warunków szkolnych. 

Zmiana prawa UE gwarantuje dostawę leków NI 

Zmiany w prawie Unii Europejskiej (UE) mające na celu zagwarantowanie dostaw leków z Wielkiej Brytanii do Irlandii Północnej dobiegły już końca. Rada Europejska ratyfikowała zmiany uchwalone przez Parlament Europejski w zeszłym tygodniu. Protokół z Irlandii Północnej oznacza, że ​​Irlandia Północna nadal znajduje się w unijnym systemie regulacji farmaceutycznych. Jednak większość swoich leków sprowadza z Wielkiej Brytanii, co nie jest prawdą. Okazało się to jedną z głównych trudności protokołu, ponieważ firmy farmaceutyczne ostrzegały, że doprowadzi to do wycofania produktów. W grudniu 2021 r. UE opublikowała propozycje, które miały na celu stworzenie czegoś zbliżonego do status quo sprzed Brexitu. Główny negocjator UE Maroš Šefčovič powiedział, że zmiany zapewniły ciągłość dostaw leków do Irlandii Północnej. „Mamy teraz trwałe rozwiązanie, które zostało dostarczone w rekordowym czasie” – powiedział. „Będę nadal ściśle współpracować z rządem Wielkiej Brytanii, aby zapewnić przewidywalność, pewność prawa i dobrobyt wszystkich społeczności w Irlandii Północnej”.

I to na razie wszystko z EAPM – przypominamy, że możesz obejrzeć artykuł EAPM na temat produktów leczniczych terapii zaawansowanej TUTAJ. Bądź bezpieczny i zdrowy i ciesz się resztą tygodnia.

Udostępnij ten artykuł: