Rzadkie #diseases: kiedy zatwierdzenie do obrotu po prostu nie wystarcza

Pacjenci cierpiący na rzadkie choroby w Europie otrzymali impuls pod koniec grudnia po panelu ekspertów Europejskiej Agencji Leków (EMA). Zalecana siedem leków do zatwierdzenia, w tym dwa leki sieroce, przybliżając pacjentom nowe możliwości łagodzenia szeregu poważnych schorzeń.

Panel zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Alofisel, który leczy ciężkie powikłania wynikające z choroby Leśniowskiego-Crohna, oraz zatwierdził warunkowe pozwolenie na preparat Crysvita, pierwszy lek na ciężką, postępującą chorobę kości znaną jako hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X. Zgodnie ze wstępną rekomendacją, leki te mogą spodziewać się ostatecznego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na początku przyszłego roku.

Dla Europejczyków, którzy z niecierpliwością czekali na decyzję panelu, ten rozwój wydarzeń jest z pewnością powodem do nadziei. Ale jest jeszcze za wcześnie, aby świętować, ponieważ pozwolenie na dopuszczenie do obrotu nie wystarczy, aby uzyskać dostęp do tych terapii. Rzeczywiście, ich zdolność do przyjmowania tych leków zależy od tego, czy rządy krajowe zezwolą na włączenie leku do zdrowia publicznego i innych systemów ubezpieczeniowych, co nie jest pewne.

Znaczenie zatwierdzenia tych leków do ubezpieczenia jest czymś, z czym pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) są aż nazbyt dobrze zaznajomieni. W grudniu 2016 roku amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdzony Spinraza, pierwszy lek na SMA – chorobę dziedziczną dotyczy około 1 na 10,000 2017 żywych urodzeń, powoduje poważne osłabienie mięśni i jest główną genetyczną przyczyną śmierci niemowląt. W czerwcu XNUMX r. EMA udzielony dostępu do rynku dla Spinrazy. Jednak obecnie większość europejskich pacjentów cierpiących na SMA nadal nie ma dostępu do leku, ponieważ czekają, aby dowiedzieć się, czy ich rządy zatwierdzą refundację.

Szklane ściany, które nadal stoją między chorymi na SMA a jedynym lekiem, który może leczyć ich stan, są zatem przestrogą i ostrzeżeniem dla pacjentów, którzy w przeciwnym razie mogliby pochwalić ostatnią rundę zatwierdzeń EMA. Szacuje się, że łącznie 30 milionów pacjentów z rzadkimi chorobami w UE i ich rodziny nalega, aby rządy były bardziej skłonne do podjęcia ostatniego kroku, jeśli poważnie myślą o udostępnieniu leków wszystkim.

Oczywiście debaty wokół tego rodzaju leków na rzadkie choroby są często napięte. Z jednej strony krytycy kwestionują, dlaczego europejskie systemy opieki zdrowotnej powinny obejmować leczenie chorób, które dotykają niewielką część populacji. Z drugiej strony pacjenci zastanawiają się, dlaczego odmawia się im dostępu do leków, które mogą oznaczać różnicę między życiem a śmiercią.

reklama

W przypadku pacjentów z SMA stawka jest rzeczywiście tak wysoka. Kiedy amerykańska firma biotechnologiczna Biogen po raz pierwszy wprowadziła na rynek Spinrazę, okrzyknięto ją przełomowym sposobem leczenia tego, co do tej pory postrzegano w najlepszym przypadku jako wyniszczającą chorobę, aw najgorszym – wyrok śmierci. Udowodniono, że Spinraza pomaga pacjentom w odzyskaniu głównych funkcji motorycznych, takich jak samodzielne siedzenie, stanie i chodzenie, oraz radykalnie poprawia wskaźniki przeżywalności.

Teraz pacjenci z SMA w całej Europie czekają, aby dowiedzieć się, czy ich władze ds. zdrowia włączą lek do akceptowanych (i objętych ubezpieczeniem) terapii. Obecna atmosfera niepewności jest nerwowa dla wielu pacjentów: na przykład niedawno brytyjskiemu dziecku odmówiono dostępu do Spinrazy z powodu biurokracji NHS, nawet jeśli koszty leku były pokryty przez miejscowy szpital.

Obecnie, Włochy i Szwecja są jedynymi krajami, które udostępniły Spinrazę wszystkim pacjentom za pośrednictwem krajowego systemu opieki zdrowotnej, niezależnie od wieku, zdolności do funkcjonowania czy typu SMA. Inne państwa członkowskie UE, w tym Hiszpania, Francja, UK,  są w trakcie podejmowania decyzji, czy zatwierdzić Spinrazę do ubezpieczenia. Już niestety Norwegia i Dania opóźniły zatwierdzenie leku do refundacji, co negatywnie wpłynęło na pacjentów z SMA i ich rodziny.

Ci, którzy są sceptyczni wobec przedłużenia zatwierdzenia leku, skupiają się przede wszystkim na kosztach, pytając, dlaczego służba zdrowia powinna finansować leczenie chorób, które dotykają stosunkowo niewiele osób. Ale korzyści dla zdrowia publicznego są oczywiste.

Po pierwsze, takie leki nie bez powodu są określane jako leczenie „rzadkich chorób”. Dla twórców opracowywanie leków przeznaczonych do leczenia stosunkowo niewielkiej części populacji ma niewiele zachęt ekonomicznych. W rezultacie UE – a także organy ds. zdrowia w Stanach Zjednoczonych i innych krajach – oferują dotacje, wyłączność rynkową i inne zachęty, aby zachęcić firmy farmaceutyczne do opracowywania metod leczenia rzadkich chorób. UE nie przebiera w słowach, stawiając a jasne stanowisko w tej kwestii, stwierdzając, że „pacjenci cierpiący na rzadkie choroby zasługują na taką samą jakość leczenia jak inni pacjenci w Unii Europejskiej”.

Po drugie, nie można zaprzeczyć, że człowiek może znacznie więcej wnieść do gospodarki – i czerpać znacznie więcej z życia – kiedy może samodzielnie wykonywać podstawowe funkcje. Spinraza – podobnie jak niedawno zatwierdzone leki Alofisel i Crysvita oraz inne leki na rzadkie choroby – pozwala pacjentom mieć szansę na normalne życie. Zatem w ciągu życia pieniądze zaoszczędzone dzięki uniezależnieniu osób cierpiących na rzadkie choroby znacznie przewyższają jednorazowy koszt tych leków.

Żyjemy w czasach, w których nauka i medycyna mogą zdziałać więcej niż kiedykolwiek, ale tylko wtedy, gdy europejskie rządy będą w stanie znaleźć równowagę między wpływem leków na rzadkie choroby a ograniczeniami opieki społecznej. Z jeszcze Ponieważ terapie rzadkich chorób są w przygotowaniu bardziej niż kiedykolwiek, urzędnicy zdrowia publicznego bez wątpienia będą coraz częściej stawiać czoła tym wyzwaniom. Ale moralny obowiązek rządów jest jasny: wspieranie innowacyjnych badań naukowych – i zapobieganie astronomicznym kosztom opieki zdrowotnej dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami w przyszłości – sprawia, że ​​podjęcie ostatecznego kroku i wycofanie refundacji dla tego rodzaju leków ma kluczowe znaczenie.

Udostępnij ten artykuł: