#ESMO forsuje program w dziedzinie raka – #EAPM gotowy do odpowiedzi

Kongres ESMO dobiega końca już kolejny rok, a EAPM aktywnie współpracowało z ekspertami podczas kluczowego wydarzenia onkologicznego w Monachium, które trwało od 19 października XNUMX r. pisze Europejski Sojusz na Spersonalizowany Medicine (EAPM) Dyrektor wykonawczy Denis Horgan. 

Oczywiście, Sojusz odgrywa swoją rolę w rozwoju onkologii, nie tylko poprzez swoje trwające działania na rzecz urzeczywistnienia w całej UE programów badań przesiewowych w kierunku raka płuc, z uzgodnionymi, skutecznymi wytycznymi.

Kwestie zwrotu kosztów 

Podczas całej debaty wokół planów Komisji Europejskiej dotyczących oceny technologii medycznych (HTA), Kongres dowiedział się, że niektóre kraje europejskie potrzebują ponad dwa razy więcej czasu niż inne na podjęcie decyzji w sprawie HTA w odniesieniu do refundacji nowych leków przeciwnowotworowych w następstwie Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Kongres usłyszał, że średni czas podejmowania decyzji w niektórych krajach przekracza rok. Według badania ujawnionego w Monachium, po zatwierdzeniu przez EMA nowego leczenia, wiele krajów ocenia jego korzyści i opłacalność za pomocą procesu HTA w ramach podejmowania decyzji o refundacji leczenia w ramach rutynowej opieki nad pacjentem.

Analizując wszystkie nowe leki przeciwnowotworowe zatwierdzone przez EMA w leczeniu guzów litych w okresie od stycznia 2007 r. do grudnia 2016 r., badacze prześledzili czas między zatwierdzeniem przez EMA każdego leku a podjęciem decyzji HTA przez organy ds. zdrowia w czterech krajach europejskich.

Tymi krajami były Anglia, Francja, Niemcy i Szkocja. Mediana czasu od zatwierdzenia przez EMA do decyzji HTA była dwa do trzech razy dłuższa w Anglii (405 dni) i Szkocji (384 dni) w porównaniu z Niemcami (209 dni) i Francją (118 dni). Współautorka badania, dr Kerstin Vokinger, starszy naukowiec ze Szpitala Uniwersyteckiego w Zurychu w Szwajcarii i stowarzyszona badaczka z Harvard Medical School w Bostonie w USA, powiedziała, że ​​różna ilość zasobów zainwestowanych w takie oceny i różne przepisy krajowe mogą prowadzić do do różnic w czasie od zatwierdzenia przez EMA do decyzji HTA w różnych krajach.

reklama

Badanie wykazało, że organy ds. zdrowia generalnie podejmowały decyzje znacznie szybciej w przypadku leków uznanych za przynoszące największe korzyści w skali ESMO w porównaniu z lekami o mniejszych korzyściach klinicznych. Jednak różnica w czasie od zatwierdzenia EMA do decyzji HTA utrzymywała się między różnymi krajami nawet w przypadku leków o najwyższej korzyści. Analiza wykazała również, że praktycznie każdy lek onkologiczny najwyżej oceniony został dopuszczony do refundacji przez wszystkie cztery kraje: Niemcy (100%), Szkocję (95%), Anglię (92%) i Francję (90%). EAPM jest oczywiście mocno zaangażowana w debatę na temat HTA iw przyszłym miesiącu kieruje dyskusję do przedstawicieli państw członkowskich.

„Zmiana jazdy” 

Kongres usłyszał, że zapewnienie dostępu do optymalnej opieki onkologicznej wszystkim pacjentom można osiągnąć jedynie poprzez zintegrowane, zrównoważone przełożenie dzisiejszych osiągnięć naukowych na przyszłe metody leczenia. Musi to być wzmocnione jasnym zrozumieniem wielkości efektów klinicznych i dokładną identyfikacją pacjentów, którzy najprawdopodobniej odniosą korzyści.

Przewodniczący naukowy ESMO, profesor Solange Peters, podkreśliła znaczenie zapewnienia, że ​​innowacje docierają do właściwych pacjentów we właściwym czasie – wyrażenie często używane przez EAPM i innych zwolenników medycyny spersonalizowanej.

W Monachium przedstawiono dane z ponad 2,000 nadesłanych streszczeń, reprezentujących prawie 116,000 XNUMX pacjentów, którzy brali udział w badaniach klinicznych. „ESMO jest siłą napędową zmian wpływających na całą dziedzinę onkologii” – powiedział jej prezes, Josep Taberno, dodając, że organizacja „wnosi znaczący wkład w zapewnienie dostępu do optymalnej opieki onkologicznej dla wszystkich pacjentów, niezależnie od miejsca zamieszkania”.

Bariery dostępu w pediatrii 

W innym badaniu opublikowanym w Niemczech podczas wydarzenia ESMO zwrócono uwagę na przeszkody we włączeniu osób w wieku od 12 do 25 lat zarówno do badań klinicznych z udziałem dorosłych, jak i dzieci we wczesnej fazie. Sugeruje to potrzebę bardziej dostosowanych podejść, aby zapewnić tym pacjentom lepszy dostęp do innowacji terapeutycznych.

W Europie prawny minimalny wiek do udziału w badaniach klinicznych z udziałem dorosłych wynosi zazwyczaj 18 lat. Autorka badania Aurore Vozy z Gustave Roussy Institut de Cancérologie w Villejuif we Francji powiedziała uczestnikom: „Wiemy… że u niektórych dziewcząt bardzo wcześnie rozwinie się uwarunkowany genetycznie rak piersi: nie ma badań pediatrycznych dotyczących tej choroby, ale pacjentki te są systematycznie nie mogą uczestniczyć w odpowiednich badaniach dla dorosłych”.

Dodała: „Sytuacja jest podobna w przypadku niektórych nastolatków z chłoniakami lub mięsakami, których guzy często przypominają guzy dorosłych znacznie bardziej niż te występujące u dzieci”.

Kongres usłyszał, że w rzadkich przypadkach u dorosłych w wieku około 20 lat diagnozuje się również guzy najczęściej spotykane u dzieci. Tymczasem pediatryczne badania kliniczne zwykle ustalają górną granicę wieku na 18 lub 21 lat. Badanie wykazało, że spośród 389 badań, które nie były otwarte dla nastolatków, 55% mogło być odpowiednich dla nieletnich pacjentów. „Oznacza to, że pacjentom odmówiono dostępu do innowacyjnych leków, które były dostępne w samym ośrodku, w którym byli leczeni i na które mogli mieć lepszą odpowiedź niż na konwencjonalną terapię” – powiedział Vozy.

Europejski Sojusz na rzecz Medycyny Spersonalizowanej opiera się na solidnej kampanii na rzecz lepszego dostępu do badań klinicznych oraz wielu innowacyjnych metod leczenia, które są obecnie dostępne w teorii.

Dyrektor wykonawczy EAPM Denis Horgan, który był na kongresie w Monachium, powiedział: „To kolejny konkretny przykład sytuacji, w których pacjentom odmawia się dostępu do potencjalnie doskonałych metod leczenia. W dobie medycyny spersonalizowanej jest to oczywiście niedopuszczalne. Odmawianie młodym ludziom szansy na lepsze życie? Nie można do tego dopuścić w XXI wieku”.

Skala guza z ESMO 

Wiodący specjaliści od raka w Europie i Ameryce Północnej uzgodnili nową skalę mutacji DNA nowotworów, która uprości i ujednolici wybór ukierunkowanego leczenia raka. Skala o nazwie ESCAT (ESMO Scale for Clinical Actionability of molekularne Targets) została opublikowana w Annals of Oncology i ma na celu optymalizację opieki nad pacjentem poprzez ułatwienie identyfikacji tych pacjentów onkologicznych, którzy prawdopodobnie zareagują na precyzyjne lub spersonalizowane leki, i pomóc uczynić leczenie bardziej opłacalnym. Profesor Fabrice André, przewodniczący Grupy Roboczej ds. Badań Translacyjnych i Medycyny Precyzyjnej ESMO, która zainicjowała projekt, powiedziała: „Lekarze otrzymują coraz więcej informacji na temat genetycznego składu raka każdego pacjenta, ale ich interpretacja może być trudna do podjęcia optymalny wybór leczenia.

„Nowa skala pomoże nam rozróżnić zmiany w DNA guza, które są istotne przy podejmowaniu decyzji dotyczących leków celowanych lub dostępu do badań klinicznych, od tych, które nie są istotne” – dodał.

Główny autor artykułu, dr Joaquin Mateo, główny badacz Prostate Cancer Translational Research Group z Vall d'Hebron Institute of Oncology w Barcelonie, Hiszpania, powiedział: potrzebne są dane, aby mutacja została uznana za wykonalną i jak może się to zmienić w odpowiedzi na nowe dane kliniczne”.

Prace EAPM w dziedzinie danych klinicznych obejmowały oczywiście uruchomienie inicjatywy MEGA ADD LINK, a Sojusz współpracuje obecnie z koalicją zainteresowanych państw członkowskich w celu wymiany istotnych danych genomicznych ponad granicami z korzyścią dla pacjentów w we wszystkich częściach UE i poza nią.

Kobiety są z Wenus, mężczyźni z Marsa… 

Kobiety i mężczyźni są różni. Wszyscy o tym wiemy, ale pozostaje faktem, że podejście oparte na płci do badania i leczenia chorób pozostaje w dużej mierze niezbadane w onkologii medycznej. Dzieje się tak pomimo postępu w dziedzinie spersonalizowanych technik medycznych i gromadzenia dowodów na to, że płeć jest głównym czynnikiem ryzyka choroby i odpowiedzi na leczenie. Na zbliżających się warsztatach ESMO zatytułowanych „Medycyna płci spotyka się z onkologią”, które odbędą się w Lozannie w Szwajcarii w dniach 30 listopada i 1 grudnia, multidyscyplinarny wydział ekspertów omówi koncepcje i metody medycyny płci oraz ich implikacje dla praktyki klinicznej i badań w onkologia.

Dr Anna Dorothea Wagner ze Szpitala Uniwersyteckiego w Lozannie, która zainicjowała warsztaty i jest współautorką niedawnego artykułu na ten temat, powiedziała: „Potrzeba dalszych badań w celu zrozumienia wpływu płci na onkologię jest znacząca”. Wagner dodał: „Dzięki wysiłkom mającym na celu uwzględnienie aspektów płci w badaniach biomedycznych obfitujących w inne obszary, takie jak medycyna sercowo-naczyniowa, nadszedł najwyższy czas, abyśmy w dziedzinie onkologii zwrócili na to uwagę”.

Jej artykuł wskazywał już na różne obszary, w których różnice między płciami są znane od wielu lat, ale nadal są słabo rozumiane. Tematem spotkania będą różnice w składzie ciała, hormonach, składzie genetycznym i metabolizmie. Na przykład kobiety doświadczają większej toksyczności w przypadku niektórych rodzajów narkotyków, co prawdopodobnie wynika z ich innego metabolizmu niż mężczyźni, ze względu na czynniki, które, jak się uważa, wahają się od wyższego poziomu tkanki tłuszczowej do różnic w aktywności enzymów metabolizujących leki .

„Toksyczność sama w sobie jest problemem, nie tylko dlatego, że może spowodować przerwanie leczenia przez pacjentów z rakiem” – powiedział Wagner. Chociaż różnice w skuteczności ze względu na płeć są zgłaszane częściej, różnice dotyczące toksyczności są rzadko analizowane i systematycznie zgłaszane. W dobie medycyny spersonalizowanej rozróżnianie płci tam, gdzie ma to zastosowanie, jest wyraźnym krokiem naprzód, zarówno w onkologii, jak i poza nią. Najnowsza wersja programu „Horyzont Europa” W dokumencie informacyjnym Komisji Europejskiej opisano niedawno pięć misji badawczych i 10 partnerstw branżowych, które otrzymają finansowanie z unijnego programu badawczego „Horyzont Europa” na lata 2021–2027.

Proponowane środki stanowiłyby 40-50% programu o wartości 94.1 mld euro. Dwie z pięciu proponowanych misji obejmują cyfryzację i zdrowie, wraz z innowacjami w dziedzinie zdrowia, w celu szybkiego rozwoju, wdrażania i bezpiecznego stosowania zabiegów medycznych, urządzeń i technologii, które mają zostać ulepszone dzięki technologiom cyfrowym.

Tymczasem plan przewiduje zwiększenie globalnego zdrowia, w tym powiązań z krajowymi systemami badań zdrowotnych i finansowania filantropijnego, wraz z kluczowymi technologiami cyfrowymi, w tym nowatorskimi technologiami, takimi jak sztuczna inteligencja i powiązania z sektorami niższego szczebla. W obecnym kształcie misje powinny zyskać około 10% budżetu w pierwszych latach programu „Horyzont Europa”, przy czym na każdą przypada około 1–2 mld euro.

Udostępnij ten artykuł: